BEWERTUNG DER STÄRKE DER DISTALEN UNTEREN EXTREMITÄTEN BEI DER CHARCOT-MARIE-ZAHN-KRANKHEIT (CMT) TYP 1A

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A. Alangar1,2, J. Morrow1, M. Dudziec1, A. Hiscock1, G. Ramdharry1, M. M. Reilly1, M.Laura1
1UCL Queen Square Institute of Neurology, London, Vereinigtes Königreich, 2King Saud University, Riad, Saudi-Arabien

Hintergrund: Klinische Studien zur Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) erfordern hochgradig ansprechende Ergebnismessungen, die Veränderungen dieser langsam fortschreitenden Erkrankung erkennen können. Die derzeitige Behandlung ist symptomatisch, um Deformitäten zu korrigieren oder zu verhindern und die Mobilität und Lebensqualität der Patienten zu verbessern. In den letzten zehn Jahren wurde eine Reihe klinischer Studien durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Ascorbinsäure auf das Fortschreiten von CMT1A zu bewerten. Obwohl die Studien die Sicherheit von hochdosierter Ascorbinsäure bewiesen, konnten sie ihre Wirksamkeit teilweise aufgrund der geringen Ansprechbarkeit der verwendeten Ergebnismaße nicht zeigen.

Zweck: Diese Studie bietet eine Bewertung von vier verschiedenen Muskeltesttechniken, um zu beurteilen, ob sie eine ausreichende Sensitivität aufweisen, um eine Veränderung der Plantarflexor- und Dorsalflexor-Muskelkraft über 12 Monate zu erkennen. Sekundäre Ziele waren die Bewertung der Korrelation zwischen den Messtechniken und die Definition der Interrate- und Intrarate-Zuverlässigkeit der quantitativen Knöchelstärkemessung. Techniken zur Messung der Muskelkraft der distalen Muskeln der unteren Extremitäten sind: isometrische und isokinetische Muskelkraft, MRC-Kraftwert, handgeführte Dynamometrie.

Methoden: Zwanzig Teilnehmer mit genetisch bestätigtem CMT Typ 1A wurden 3 Mal über 12 Monate bewertet unter Verwendung von: isometrischer (ISOM) und isokinetischer (ISOK) Muskelkraft, MRC-Stärke-Score, handgehaltener Dynamometrie (IHHD) mit Wegfahrsperre. Der Wilcoxon-Vorzeichen-Rangtest wurde verwendet, um das Ausmaß der Veränderung über 12 Monate zu bestimmen. Ein Spearman-Test wurde verwendet, um die Korrelation zwischen Messtechniken zu bestimmen. Intraclass-Korrelation (ICC) und Bland-Altman-Plots wurden verwendet, um die Interrater- und Intrarater-Zuverlässigkeit der isometrischen und isokinetischen Dynamometrie zu testen.

Ergebnisse: Für keine der Maßnahmen wurden signifikante Längsveränderungen über 12 Monate festgestellt (p > 0.05). Die Korrelation zwischen allen Techniken variierte von sehr stark bis mäßig (0.50 ≥ R ≥ 1.00). Eine starke Interrater- und Intrarater-Reliabilität wurde für ISOK- und ISOM-Messungen der Plantarflexion festgestellt (0.75 ≥ ICC ≥ 0.95).

Schlussfolgerung(en): Die Ergebnisse zeigten keine signifikanten Veränderungen in den verschiedenen Messgrößen von der Baseline bis zu 12 Monaten. Dies bestätigt frühere Ergebnisse, die in Ascorbinsäure-Studien beobachtet wurden, bei denen einige der Techniken (manueller Muskeltest und IHHD) angewendet wurden. Korrelation eines Goldstandardmaßes; isokinetischer Dynamometer; mit grundlegenderen Maßnahmen; manueller Muskeltest und tragbares Dynamometer; unterstützt die austauschbare Verwendung dieser Maßnahmen insbesondere in klinischen Umgebungen, während einige Techniken praktischer sind als andere. Die präsentierten Ergebnisse zeigten auch, dass die Intra-Rater-Zuverlässigkeit besser war als die Inter-Rater-Zuverlässigkeit. Dies bedeutet, dass die Ergebnisse für bestimmte Bewerter konsistent sind. Dies würde dazu beitragen, eine größere Zuverlässigkeit zu bieten und die Voreingenommenheit des Bedieners für Studien zu verringern, in denen nur ein Bewerter den Test durchführt. Einschränkungen können hauptsächlich in der kleinen Population festgestellt werden, die für diese Studie gemessen wurde. Das bedeutet, dass die Ergebnisse nicht auf eine allgemeine Bevölkerung übertragen werden können. Weitere Studien, die eine größere Kohorte von Patienten und eine größere Anzahl von Bewertern analysieren, würden empfohlen, insbesondere für Zuverlässigkeitsstudien. Es wird auch empfohlen, passende Kontrollen hinzuzufügen, um die von jeder Technik erkannten Werte zu definieren.

Implikationen: Die Ergebnisse dieser Studie können als Grundlage für Verbesserungen in der Praxis dienen, um die Muskelkraft bei Personen mit CMT klinisch und für Forschungszwecke zu testen.

Finanzierung, Danksagungen: Alangary wird vom SaudiArabian Cultural Bureau im Vereinigten Königreich finanziert. Diese Forschung wurde vom NIHR UCLH Biomedical Research Centre unterstützt.

Stichwort: Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Muskelkraft, Zuverlässigkeit

Thema: Neurologie

War für diese Arbeit eine ethische Genehmigung erforderlich? Ja
Institution: NHS
Ausschuss: Forschungsethikausschuss
Ethiknummer: 11/LO/1230


Alle Autoren, Zugehörigkeiten und Abstracts wurden wie eingereicht veröffentlicht.

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